نخستین دارو برای درمان بیماری باتن

سازمان غذا و داروی آمریکا، اخیرا سرلیپوناز آلفا(Cerliponase alfa) با نام تجاری برینورا(Brineura) را برای درمان نوع خاصی از بیماری باتن مورد تایید قرار داده است.برینورا، اولین درمان مورد تایید سازمان غذا و داروی آمریکا برای کند کردن سرعت از بین رفتن قابلیت راه رفتن در بیماران علامت دار خردسال بالای 3 سال مبتلا به CLN2 است که «بیماری فقدان تری پپتیدیل پپتیداز-1» نیز نامیده می‌شود.
ژولی بیتز، سرپرست مرکز تحقیق و ارزیابی دارویی سازمان غذا و داروی آمریکا می‌گوید: «سازمان غذا و داروی آمریکا متعهد به تایید و تسهیل ورود به بازار داروها و درمان های جدید و مبتکرانه برای مبتلایان به بیماری‌های نادر است؛ به ویژه در شرایطی که هیچ گزینه مورد تاییدی برای درمان این بیماری‌ها در بازارهای دارویی جهان موجود نیست. تایید اولین دارو برای درمان این نوع از بیماری باتن، کمک بزرگی به بیمارانی است که از این عارضه رنج می‌برند.»

بیماری CLN2، یکی از بیماری‌های گروه «نورونال سروئید لیپوفیوسینوزیس» است که به طور اختصاصی به بیماری باتن اشاره دارد. این بیماری نادر ارثی، به طور اولیه دستگاه عصبی را تحت تاثیر قرار می‌دهد.
در شکلی از بیماری که در اواخر دوره نوزادی شروع می‌شود، علایم و نشانه های بیماری معمولا بین 2 تا 4 سالگی بروز می‌کنند. علایم اولیه عبارتند از تاخیر در تکم، تشنج‌های راجعه و آتاکسی. کودکان مبتلا، تشنج‌های میوکلونوس و از بین رفتن دید را هم تجربه خواهند کرد. بیماری CLN2، به طور معمول مهارت‌های حرکتی نظیر نشستن و راه رفتن را مختل می کند. مبتلایان به این بیماری، اغلب نیازمند استفاده از صندلی چرخ‌دار هستند و به ندرت به سنین نوجوانی می‌رسند. بیماری باتن نادر بوده و در آمریکا 2 تا 4 مورد از هر 100هزار تولد زنده را شامل می‌شود.

برینورا، یک آنزیم درمانی جایگزین است. ماده موثره آن(سرلیپوناز آفا)، شکل نوترکیب TPP1 انسانی، آنزیمی است که مبتلایان به CLN2 فاقد آن هستند. برینورا، به صورت اینفیوژن از طریق قرار دادن یک کاتتر در سر(مهیا کردن دسترسی به مایع داخل بطن‌های مغزی) به درون مایع مغزی-نخاعی وارد می شود. برینورا باید در شرایط استریل تجویز شود تا خطر عفونت‌های سیستم عصبی به حداقل برسد.
دوز توصیه شده برای تجویز این دارو در بیماران خردسال بالای 3 سال، 300 میلی‌گرم است که به طور هفتگی به صورت اینفیوژن داخل بطنی طی 4ساعت و نیم تزریق می شود.
30 تا 60 دقیقه قبل از شروع اینفیوژن، تجویز داروهای گروه آنتی‌هیستامین به همراه تب برها یا کورتیکواستروئیدها توصیه می‌شود. اثربخشی برینورا، در یک مطالعه بالینی غیرتصادفی تک بازویی روی 22 بیمار خردسال علامتدار مبتلا به بیماری CLN2 با 42 بیمار درمان نشده با یکدیگر مقایسه شد.
همه بیماران شرکت کننده در مطالعه مذکور، حداقل 3 سال داشتند و دچار علایم حرکتی یا مشکلات تکلم بودند. در مقایسه سنی، بیماران دریافت‌کننده برینورا نسبت به بیمارانی که درمانی نداشتند، قابلیت حرکت با سرعت کمتری از دست رفت.

ایمنی برینورا نیز روی 24 بیمار مبتلا به CLN2 که 3 تا 8 سال داشتند و حداقل یک دوز این دارو را دریافت کرده بودند بررسی شد. لازم به ذکر است که در مورد ایمنی و اثربخشی برینورا در کودکان زیر 3 سال اطلاعاتی در دست نیست.
شایع‌ترین عوارض گزارش شده در بیماران تحت درمان با برینورا در مطالعه مذکور عبارت بودند از تب، تغییرات غیرطبیعی در نوار قلبی شامل کند شدن ریتم قلبی(برادیکاری)، واکنش‌های بیش حساسیتی، کاهش یا افزایش در پروتئین های مایع مغزی-نخاعی، استفراغ، تشنج، هماتوم(تجمع غیرطبیعی خون در فضای خارج عروقی)، سردرد، تحریک‌پذیری و افت فشارخون.
در بیمارانی که علایمی مبنی بر عارضه‌دار شدن شنت داخل بطن مغزی پیدا کرده‌اند(نظیر ترشح، نشانه های عفونت، تورم، اریتم جمجمه، تورم اطراف شنت) برینورا نباید تجویز شود و در صورت عارضه‌دار شدن شنت، باید بلافاصله ایفیوژن دارو را قطع کرد.
به علاوه، لازم است که مرتبا نمونه مایع مغزی-نخاعی از بیمار گرفته شود و از نظر احتمال بروز عفونت مورد بررسی قرار گیرد. همچنین، برینورا نباید در بیماران با شنت های ونتیکولوپریتونئال(وسیله کاهش فشار مایع مغزی-نخاعی) تجویز شود.

قبل از شروع اینفیوژن دارو، در طی اینفیوژن و پس از اتمام اینفیوژن لازم است که علایم حیاتی بیمار کنترل شود. به علاوه، مانیتورینگ نوار قلبی بیمار ضروری است. سازمان غذا و داروی آمریکا از تولید‌کننده این دارو درخواست کرده که ارزیابی‌های تکمیلی مربوط به ایمنی برینورا در بیماران مبتلا به CLN2 که کمتر از 2 سال دارند را تکمیل کند.

همچنین، ایمنی طولانی‌مدت این دارو برای امکان مصرف طولانی مدت آن تا حداقل 10 سال تحت بررسی است. نکته دیگر آن که سازمان غذا و داروی آمریکا، برینورا را در گروه داروهای اروفان بررسی و حمایت کرده است. همچنین، تولیدکننده این دارو از امتیاز «تولید دارو یا محصول بیولوژیک جدید مورد استفاده در پیشگیری یا درمان یک بیماری نادر در گروه سنی کودکان» استفاده کرده است.

منبع:PRNewswire
مترجم: شیرین میرزازاده

ممکن است شما دوست داشته باشید بیشتر از نویسنده